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CAR-T-Zelltherapie ist bei Blutkrebserkrankungen teilweise wirksam © APA (dpa-Zentralbild/Schmidt)
CAR-T-Zelltherapie ist bei Blutkrebserkrankungen teilweise wirksam © APA (dpa-Zentralbild/Schmidt)

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CAR-T-Zelltherapie kann bei bestimmten Lymphomen wirksam sein

04.12.2018

Die auf der CRISPR/Cas9-Technologie mit der relativ gezielten Mutation der Gene von Zellen basierende CAR-T-Zelltherapie ist bei Blutkrebserkrankungen teilweise wirksam. Von einem "Wundermittel" oder langfristigen Heilungsversprechen für die meisten Behandelten ist sie aber entfernt. Das zeigt eine internationale Studie mit österreichischer Beteiligung im New England Journal of Medicine.

Die vom Schweizer Pharmakonzern Novartis finanzierte wissenschaftliche Untersuchung wertete die Daten von 93 erwachsenen Patienten aus, welche mit sogenannten CAR-T-Zellen gegen ein Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (Blutkrebs; Anm.) nach einem Rückfall oder Nichtansprechen der Ersttherapie behandelt worden waren. An sich können 50 Prozent der von der Krankheit Betroffenen schon mit einer ersten Immun-Chemotherapie langfristig geheilt werden. Zehn bis 15 Prozent sprechen nicht an, 20 bis 35 Prozent haben einen Rückfall. Davon wiederum 40 bis 60 Prozent werden mit einer zweiten Chemotherapie behandelt. Die Hälfte davon bekommt schließlich eine autologe Stammzelltransplantation und lebt dann zu 30 bis 40 Prozent drei Jahre ohne Rückfall. Ist das aber nicht möglich, bleibt die Prognose schlecht, schrieb das internationale Wissenschafterteam mit Ulrich Jäger von der Klinischen Abteilung für Hämatologie von MedUni Wien und AKH Ende im New England Journal of Medicine.

Erfolgsrate von rund 40 Prozent

Nach einer bereits im vergangenen Jahr in dem wissenschaftlichen Journal publizierten US-Studie mit einer Erfolgsrate von rund 40 Prozent bei 28 Patienten wurde schließlich eine internationale Studie ohne Kontrollgruppe in 27 Zentren mit der sogenannten CAR-T-Zelltherapie gestartet. Im Rahmen des Verfahrens werden jedem einzelnen Patienten T-Zellen aus dem Blut entnommen. Sie werden genetisch so verändert, dass sie dann an der Oberfläche einen Rezeptor für den B-Zell-Oberflächenmarker CD19 tragen. Die veränderten Zellen werden vermehrt, der Patient erhält sie schließlich per Infusion zurück. Im Körper richten sich diese Zellen dann gegen die krank machenden B-Zellen der Lymphom-Erkrankung, so die Strategie. Auf der Basis von relativ kleinen Studien wurden solche Therapien bereits für Leukämien bei Kindern und Jugendlichen/jungen Erwachsenen zugelassen.

Die Ergebnisse bei Erwachsenen mit B-Zell-Lymphom laut den beteiligten Wissenschaftern: "40 Prozent der Patienten hatten eine komplette Therapieantwort (keine Krankheitszeichen mehr; Anm.), zwölf Prozent ein partielles Ansprechen." Zwölf Monate nach jeglichem Ansprechen waren 65 Prozent frei von einem Rückfall (bei den Patienten mit kompletten Ansprechen waren es 79 Prozent)." Die Nebenwirkungen waren erheblich: 22 Prozent der Behandelten hatten vorübergehend eine durch massive Immunbotenstoff-Freisetzung hervorgerufene Entzündungsreaktion, zwölf Prozent (zum Teil überschneidend mit der Zytokin-Problematik) bekamen neurologische Probleme, wobei vor allem Gehirnblutungen gefürchtet sind. Weiters kam es vorübergehend zu schweren Beeinträchtigungen des Immunsystems und zu Infektionen.

Für die Wissenschafter ist die Studie positiv verlaufen. Im New England Journal of Medicine ist von einer "hohen Rate an dauerhaften Reaktionen (auf die Therapie; Anm.) die Rede. Ulrich Jäger wurde in einer Aussendung des Comprehensive Cancer Center von MedUni Wien und AKH so zitiert: "Unsere Studie zeigt, dass die CAR-T-Zelltherapie eine bahnbrechende Behandlungsoption ist, denn sie ermöglicht uns, die Erkrankung in bisher aussichtslosen Fällen dauerhaft zu heilen."

Langzeitergebnisse fehlen

Ob dies allerdings mit einem Beobachtungszeitraum ab Erstansprechen der Therapie von zwölf Monaten wirklich langfristig der Fall ist, wird sich erst zeigen. Die Autoren selbst schreiben nämlich in ihrer Zusammenfassung: "Trotzdem sollte beachtet werden, dass die Beobachtungszeit kurz ist und potenzielle Langzeit-Toxizitäten weitere Analysen benötigen. Die Nebenwirkungen, so wie die Freisetzung von Zytokin-Immunbotenstoffen können schwer oder sogar lebensgefährlich sein (...)."

Ein in solchen wissenschaftlichen Studien nicht genannter Punkt sind die Kosten für diese Therapien. Man geht bei dem Novartis-Verfahren von rund 320.000 Euro für die Zelltherapie allein (exklusive der Vorbehandlungskosten und der Aufwendungen bei Nebenwirkungen etc.) aus. Der Novartis-Konkurrent Gilead hat für ein CAR-T-Zellverfahren das US-Unternehmen Kite Pharma im August 2017 für 11,9 Milliarden US-Dollar (10,50 Mrd. Euro) gekauft. Solche Investitionen wollen erst "hereingebracht" werden.

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