Medizin & Biotech

APA

Fortschritte in Behandlung von "Nerven-Muskel-Erkrankungen"

06.07.2018

Eine ganze Reihe von extrem seltenen bis eher häufigen Krankheiten haben eines gemeinsam: Es handelt sich um Leiden, welche Muskeln, Nerven oder beides gleichzeitig schädigen. Neue, zum Teil aber noch extrem teure Medikamente und Gentherapien sind auf dem Vormarsch, hieß es kürzlich bei einer Pressekonferenz in Wien.

Den Hintergrund von Statements österreichischer Experten bildet der heute, Freitag, in Wien beginnende "Internationale Kongress über neuro-muskuläre Erkrankungen" mit rund 1.400 Teilnehmern aus knapp 70 Staaten. Dabei werden die neuesten Fortschritte in der Grundlagenforschung und Daten aus der klinischen Forschung an Patienten diskutiert.

Recht häufig unter diesen Erkrankungen sind die Polyneuropathien. "Dabei werden periphere Nerven geschädigt, was zu sensiblen Symptomen (Kribbeln, Gefühllosigkeit), Schmerzen, Lähmungen und (muskulären; Anm.) Schwächen führt. Ein Drittel dieser Erkrankungen kann auf Diabetes zurückgeführt werden, ein weiteres Drittel auf toxische Schäden durch Alkohol oder nach Krebs-Chemotherapien. Beim letzten Drittel kann man die Ursache nicht feststellen", sagte der Wiener Neurologe Wolfgang Grisold vom Ludwig Boltzmann Institut für Experimentelle und Klinische Traumatologie und Präsident des Wissenschafterkongresses.

Neue Wege mit Enzymersatzbehandlungen

Völlig neue Wege werden derzeit über Enzymersatzbehandlungen, das Abschalten von Genen oder Gentherapie bei seltenen, schweren und teilweise tödlich verlaufenden vererbbaren neuro-muskulären Erkrankungen begangen. So kam man beispielsweise dahinter, dass hinter der vor allem bei Portugiesen auftretenden seltenen und tödlich verlaufenden Transthyretin Amyloidose (TTR) ein fehlgebildetes Amyloid-Protein steckt, das ausschließlich in der Leber gebildet wird. Zunächst konnte man die Krankheit erfolgreich durch eine Lebertransplantation stoppen. Jetzt gibt es Therapien zum Abschalten der Produktion des schädlichen Eiweißstoffes per RNA-Interferenz.

Antisense-Oligonukleotide - kleine Erbsubstanzstücke, welche Gene stilllegen - dürften bei der Spinalen Muskelatrophie in Zukunft eingesetzt werden. Bei jungen Patienten im Frühstadium wurden damit laut Grisold gute Erfolge erzielt. Die Korrektur von Genen durch CRISPR-Cas9-Genschere hat sich im Tiermodell für die bisher kaum behandelbare Amyotrophe Lateralsklerose an Mäusen erfolgreich erwiesen. Gemeinsam sind vielen der gerade entwickelten oder in Entwicklung stehenden Therapien, dass sie noch extrem kostenaufwendig sind.

Besonderer Bedeutung kommt der Rehabilitation bei allen diesen Erkrankungen zu. Die Maßnahmen sollten bei vielen dieser chronischen Leiden auch regelmäßig und oft auf Lebenszeit wiederholt oder aufrechterhalten werden. Hier gibt es laut der Leiterin des Instituts für Physikalische Medizin und Rehabilitation am Wiener SMZ-Ost beispielsweise Probleme mit Krankenkassen etc., wenn Kinder mit chronischen Erkrankungen ins Erwachsenenalter kommen.

Alle Patienten mit neuro-muskulären Erkrankungen und Rehabilitationsbedarf, die langfristig Hilfe und Hilfsmittel benötigen, sollten möglichst früh einen Rehabilitationsspezialisten aufsuchen. Dieser kann durch seine Befunde und eine fachkundige Begründung für die Verschreibung von Rehab-Maßnahmen und Hilfsmittel für die entsprechende Kostenerstattung den Weg ebnen.

STICHWÖRTER
Medizin  | Therapien  | Wien  | Wissenschaft  | Forschung  | Gesundheit  |
Weitere Meldungen aus Medizin & Biotech
APA
Partnermeldung