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ALL ist die häufigste Blutkrebserkrankung bei Kindern © APA
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Immun-Gentherapie gegen Leukämie bei Kindern vor Zulassung

13.07.2017

Erstmals steht eine auf der genetischen Veränderung von Immunzellen von Patienten basierende Therapie gegen Krebs vor der Zulassung. In den USA hat sich ein Fachgremium der Arzneimittelbehörde FDA für eine vom Pharmakonzern Novartis entwickelte CAR-T-Zelltherapie bei Akuter Lymphatischer B-Zell-Leukämie für Patienten zwischen drei und 25 Jahren ausgesprochen.

In klinischen Versuchen wurden hohe Remissionsraten erzielt. Das Ergebnis der einstimmig positiven Empfehlung des Onkologie-Experten-Gremiums der FDA wurde von Novartis in einer Aussendung verbreitet. Bei der Therapie handelt es sich eigentlich nicht um ein Medikament, sondern um ein potenziell zukunftsweisendes Verfahren für die immunologische Krebstherapie insgesamt.

Die Methode ("Tisagenlecleucel") ist eine Zelltherapie von Patienten mit B-Zell-Leukämie mit Antigenrezeptor-modifizierten T-Lymphozyten, den sogenannten CAR-T-Zellen (chimeric antigen receptor). Dabei werden aus dem Blut von Patienten T-Lymphozyten gewonnen, eingefroren und in eine Produktionslabor verschickt. Im Falle von Novartis wurde ein solches Labor im US-Bundesstaat New Jersey etabliert.

Bösartige Zellen beseitigt

Dort werden die T-Zellen durch Einschleusen von genetischem Material mithilfe einer von HI-Viren abgeleiteten Genfähre so modifiziert, dass sie neben ihrem eigenen T-Zell-Rezeptor auch noch eine typische Andockstelle (Rezeptor) für die bösartigen Zellen ausbilden. Im Fall der neuen Therapie ist das der Rezeptor für das CD19-Oberflächenmerkmal der bösartigen B-Zellen. Die veränderten T-Lymphozyten werden im Labor vermehrt und dem Patienten einmal per Infusion verabreicht. Im Körper steuern die künstlich veränderten und für die jeweilige Krebserkrankung "scharf" gemachten CAR-T-Zellen die bösartigen Zellen an und beseitigen sie.

Das Expertengremium der FDA sprach sich für eine Zulassung dieser Behandlungsform für Kinder ab drei Jahren bis hin zu Erwachsenen von 25 Jahren mit akuter B-Zell-Leukämie aus. Die Vorausbedingungen: Die Betroffenen müssen Rückfälle nach etablierten Therapien (Chemotherapie, Bestrahlung etc.) erlitten oder nicht auf diese Behandlungsformen angesprochen haben.

Die Basis für die Empfehlung waren die von Novartis eingereichten Ergebnisse mit der CAR-T-Zelltherapie bei 63 Patienten, die zwischen April 2015 und August 2016 behandelt worden waren. Dabei gab es ein Verschwinden der Erkrankung (Remission) bei 82,5 Prozent (52 Patienten). Elf der 63 Behandelten starben.

Gute Erstergebnisse

Diese Erstergebnisse wurden von Experten als geradezu sensationell bezeichnet. Mittlerweile ist etwas Vorsicht angebracht. Laut "New York Times" gab es bis November 2016 bei elf der zunächst erfolgreich Behandelten Rückfälle. 29 Probanden befanden sich weiterhin in Remission. Elf weitere Probanden erhielten zusätzlich andere Therapien bzw. unterzogen sich einer Stammzelltransplantation.

Der Schweizer Pharmakonzern entwickelte die Therapieform gemeinsam mit Wissenschaftern der Universität des US-Bundesstaates Pennsylvania. Es handle sich bei den CAR-T-Zellen praktisch um "Serienmörder", sagte Carl June, einer der führenden Wissenschafter bei den Arbeiten an der US-Universität. Eine einzige CAR-T-Zelle könne 100.000 Krebszellen abtöten.

Die Akute B-Zell-Leukämie ist nur eine jener Krebserkrankungen, bei denen die CAR-T-Zellen derzeit als neue Therapieform in klinischen Studien erprobt werden. Andere Krebsarten sind bösartige Hirntumore, das Melanom und viele andere Krebsformen. Speziell wird dabei an eine Kombination von CAR-T-Zelltherapie mit anderen Immuntherapien (Checkpoint-Inhibitoren) gedacht. Letztere beseitigen zumeist "Bremsen", mit denen Tumoren die Aggressivität von körpereigenen Abwehrzellen hemmen. Damit könnten diese beiden Behandlungsformen einander gut ergänzen. Auch eine Kombination mit neuen Krebsimpfstoffen käme infrage.

Die Akute Lymphoblastische Leukämie (ALL) ist die häufigste Blutkrebserkrankung bei Kindern (80 Prozent) und macht etwa 25 Prozent bis ein Drittel der Krebserkrankungen bei Kindern aus. Die Überlebenschancen von Kindern durch die herkömmlichen Therapien betragen zwischen 80 und 90 Prozent.

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