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Bessere Lebensqualität für Patienten © APA (Fohringer)
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Neues Medikament zur Behandlung von Hämophilie A

06.04.2018

Mit dem Antikörper Emicizumab, der seit Februar europaweit zugelassen ist, hat der Schweizer Pharmakonzern Roche eine neue Therapieoption für Patienten mit schwerer Hämophilie A mit Antikörperbildung vorgestellt. "Mit dieser Substanz lassen sich erstmals effektiv Blutungen vorbeugen", sagte Ingrid Pabinger, Leiterin der Gerinnungsambulanz am AKH Wien, am Freitag im Rahmen eines Pressegesprächs.

Bei Menschen mit Hämophilie A (Bluterkrankheit) ist die Blutgerinnung gestört. Im Fall von Verletzungen bluten sie länger. Die fast ausschließlich männlichen Patienten leiden an einem teilweisen oder vollständigen Mangel an dem Blutgerinnungsfaktor VIII, jene mit Hämophilie B haben einen Defekt beim Blutgerinnungsfaktor IX. In schweren Fällen mit erheblicher Blutungsneigung kann es zu spontanen Blutungen und schmerzhaften Gelenksblutungen kommen, was meist durch die künstliche Gabe von aus Blutplasma oder per Biotech erzeugten Gerinnungsfaktoren behoben werden kann.

Rund 800 Menschen betroffen

Von Hämophilie, einer Erbkrankheit, sind in Österreich rund 800 Menschen betroffen. Grundsätzlich habe sich in den letzten Jahrzehnten bei der Therapie viel getan, erklärte Thomas Schindl von der Österreichischen Hämophilie Gesellschaft: "Lebensqualität und Lebenserwartung gleichen sich an jene der Normalbevölkerung an. Man muss die Patienten nicht mehr in Watte packen", sagte Schindl, der selbst von der Erkrankung betroffen ist.

Etwa 30 Prozent der von einer schweren Hämophilie A betroffenen Menschen bilden jedoch unter der bisherigen Substitutionsbehandlung Abwehrstoffe (Inhibitoren) gegen den zugeführten Gerinnungsfaktor VIII, sodass dieser neutralisiert wird. So konnten bisher Blutungsereignisse und deren langfristige und schmerzhafte Folgen, insbesondere Gelenkschäden, oft nicht verhindert werden. Weil der Körper von Geburt an keinen Faktor VIII "kennt", macht das Immunsystem gegen die künstlich zugeführten Gerinnungsfaktoren mobil, was zu einem schnellen Abbau von Faktor VIII und der Gefahr erneuter Blutungskomplikationen führt. Emicizumab soll hier gegensteuern und zudem die Eigenbehandlung der Patienten massiv erleichtern, hieß es von Roche. "Prophylaxe sind außerdem immer besser als jede Therapie", sagte Pabinger. Bereits Mitte November 2017 wurde Emicizumab-Kxwh von der US-Arzneimittelbehörde FDA für die Behandlung von Hämophilie A-Patienten mit Inhibitoren zugelassen.

Emicizumab (Handelsname Hemlibra) ist ein monoklonaler Antikörper mit zwei Bindungsstellen: Auf der einen Seite bindet er an dem Blutgerinnungsfaktor IXa, auf der anderen Seite an dem Blutgerinnungsfaktor X. Durch das Zusammenführen der beiden Proteine kommt die Blutgerinnung bei den Behandelten wieder ausreichend in Gang. Bei Gesunden erfolgt dies durch den Blutgerinnungsfaktor VIII, der Patienten mit Hämophilie A fehlt. In klinischen Studien wurde mit dem Medikament eine Verringerung der Häufigkeit von Blutungen um rund 90 Prozent erreicht. Gegen Emicizumab selbst sei in keiner der zulassungsrelevanten Phase-III-Studien eine Bildung von Inhibitoren beobachtet worden, so Pabinger.

Verabreichung subkutan

Im Gegensatz zu bisherigen Therapien erfolgt die Verabreichung von Emicizumab subkutan per Injektion. Aufgrund seiner langen Halbwertszeit von 28-34 Tagen muss der Wirkstoff laut Roche nur noch einmal wöchentlich verabreicht werden. Gerade bei Kindern stelle dies eine große Therapieerleichterung dar, denn die bisherigen Medikamente müssen intravenös mittels Infusion verabreicht werden. Die Compliance (Therapietreue) werde dadurch bei allen Patienten verbessert, frühe orthopädische Schäden können verhindert werden, ist Schindl überzeugt.

Eine Behandlung mit Emicizumab sei günstiger als die derzeitigen Therapien für Inhibitor-Patienten, meinte Johannes Pleiner-Duxneuner, Medical Director bei Roche. Nachdem Hämophilie-A-Patienten mehr als 20 Jahre lang auf neue Therapieoptionen hätten warten müssen, "freuen wir uns gemeinsam mit den Betroffenen über die Zulassung", sagte er. Derzeit sei das Medikament für Patienten mit schwerer Hämophilie zugelassen: "Ende des Jahres erwarten wir aber eine Zulassungserweiterung."

Service: Österreichische Hämophilie Gesellschaft: www.bluter.at

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