Das Institut HEALTH der JOANNEUM RESEARCH ist Forschungspartner im EU-Projekt Smart4Fabry. Ziel ist es, die Grundlage für ein neues Medikament zur Behandlung der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Fabry zu entwickeln - eine Erbkrankheit, bei der Organe geschädigt werden, weil bestimmte Stoffe im Körper nicht abgebaut werden können.

Morbus Fabry ist eine seltene Erbkrankheit, die eine von 40.000 Personen betrifft. Sie gehört zur Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten für die es derzeit keine endgültige Heilung gibt. Ohne Behandlung schreitet sie stetig voran. "Den Betroffenen mangelt es an einem Enzym, das für den Abbau von Abfallstoffen in den Zellen notwendig ist", berichtet Thomas Birngruber, Leiter der Forschungsgruppe "Biomedizinisches Gewebe Monitoring" am Institut HEALTH der JOANNEUM RESEARCH. "Die Stoffwechselerkrankung führt zu Ablagerungen in den Blutgefäßen, was in der Folge Veränderungen und Schäden in unterschiedlichen Organen wie etwa Herz, Lunge, Nieren oder dem zentralen Nervensystem verursacht."

Neue Wirkstoffformulierungen basierend auf Nanokapseln

Bisher wird die Fabry-Krankheit mittels Enzym-Ersatztherapie behandelt: Erkrankte Personen erhalten intravenöse Infusionen mit dem gentechnisch veränderten Enzym GLA (α-Galactosidase A). Das ist eine teure Behandlung, die zudem häufig wiederholt werden muss. "Der im Projekt Smart4Fabry verfolgte Ansatz verwendet eine Formulierung, die das Enzym in Nanokapseln verpackt in den Körper bringt. So kann der Wirkstoff länger im Blut zirkulieren, effektiver im Gewebe verteilt werden und über einen längeren Zeitraum seine Wirkung entfalten", so Birngruber.

Die Rolle des Instituts HEALTH

Forscher*innen am Institut HEALTH haben in Studien verschiedene Nanoformulierungen verglichen, die zum einen für eine längere Verweildauer im Blut und somit für eine bessere Aufnahme im Gewebe sorgen sollen. Zum anderen wurde erforscht, inwieweit es möglich ist, den Wirkstoff über die Blut-Hirn-Schranke ins Gehirn zu transportieren. Dazu wurden mit Wirkstoff geladene Nanokapseln mit Rezeptorproteinen verknüpft. Im Rahmen der Studien kam die von JOANNEUM RESEARCH entwickelte und patentierte zerebrale Offene Mikroperfusionsmethode (cOFM) zum Einsatz.

Das Ergebnis: Der Wirkstoff bleibt nachweislich länger im Blut, eine bessere Aufnahme im Gehirn wurde noch nicht erreicht.

Wie geht es weiter?

Die vom Institut HEALTH durchgeführten Tests der neuen Wirkstoffformulierung dienen als Grundlage für klinische Studien - also die Erprobung an einer kleinen Anzahl gesunder Proband*innen. Diesbezüglich laufen Verhandlungen mit Pharmaunternehmen.

Weitere Infos:

Offenen Mikroperfusion: https://www.joanneum.at/health/infrastruktur/offene-mikroperfusion-ofm

EU-Projekt Smart4Fabry/Forschungspartner: https://smart4fabry.eu/

Die JOANNEUM RESEARCH Forschungsgesellschaft mbH entwickelt Lösungen und Technologien für Wirtschaft und Industrie in einem breiten Branchenspektrum und betreibt Spitzenforschung auf internationalem Niveau. Bestens eingebettet in das nationale und internationale Innovationsnetzwerk erarbeiten die Forscher*innen Innovationen in den Themenbereichen Informations- und Produktionstechnologien, Humantechnologie und Medizin sowie Gesellschaft und Nachhaltigkeit.

HEALTH - Institut für Biomedizinische Forschung und Technologien versteht sich als Bindeglied zwischen medizinischer Grundlagenforschung und industrieller Anwendung und bietet interdisziplinäre Gesamtlösungen als F&E-Dienstleistungen für die pharmazeutische und MedTech-Industrie. In einer engen Allianz mit der Medizinischen Universität Graz setzen wir mit rund 60 technischen und wissenschaftlichen Expert*innen Ideen und Technologien aus der Medizin, der pharmazeutischen Wissenschaft und der Versorgungsforschung in marktfähige Produkte und Dienstleistungen um.

Rückfragehinweis:
DI Dr. Thomas Birngruber, Institut HEALTH
Telefon: +43 316 876-4114
E-Mail: thomas.birngruber@joanneum.at